央廣網北京10月24日消息（記者任夢巖）在國家衛健委、國家藥監局等多方努力下，前不久作為臨床急需藥品臨時進口的原研藥，罕見難治性癲癇患兒藥物氯巴占獲批入院。如今，首批國產仿制氯巴占也正式獲批上市，定價每盒84元，全球最低。

　　氯巴占是一種用于罕見難治性癲癇患兒治療的藥物，在輔助治療中具有十分重要的作用。但由于氯巴占在我國屬于第二類精神藥品，具有一定成癮性，此前沒有在國內審批上市。以前有罕見癲癇病患兒因缺乏這種藥而陷入治療困境，甚至出現了家長為患兒購藥涉嫌販毒等事件。

　　為了滿足患者對氯巴占這類國外已上市、國內無供應的少量特定臨床急需藥品的需求，今年6月，國家衛健委、國家藥監局聯合制定發布了《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》。《方案》明確，在全國50家三級醫院，進口氯巴占陸續落地，患兒和家屬經過符合條件的醫師開具處方，可以購買到氯巴占。而除了進口氯巴占之外，國產氯巴占也已經獲批上市。每盒只需要84元，有28片，罕見癲癇患者的父親，也是病友群群主的“松松爸”告訴記者，相較于此前的方式，如今在家門口就能開藥，方便太多。

　　“之前代購國外藥物比國產差不多貴一倍，50粒10毫克的是320元，郵費還有100多元，國產的相對便宜很多，如今家門口的醫院就能開是最好的，我們買藥再也不困難了，附近的醫院就能方便開藥，是最期待的。”松松爸說。

　　國產氯巴占的研發公司舉辦了發布會，介紹了價格和藥物一致性評價，研發人員廖宗權說，國產仿制藥的有效性和原研藥一致。“因為氯巴占制劑已在國外上市，國內仿制一定要做到跟國外的質量和生物等效，所以在制劑的處方工藝開發里面，做了大量研究，來保障我們各項產品的質量，保證體外留存行為以及體內的生物有效性跟原研藥一致。”

　　雖然國外已經有原研藥可借鑒，但廖宗權介紹，仿制藥的研發并非簡單地復制粘貼，仍然有不少技術難關需要攻克。

　　廖宗權表示：“研發過程中，最開始的工藝，在收率、環境等各方面都是比較差的，不符合商業化生產需求。所以，如何去設計新的合成路線，來避免這些不利的影響，同時提高最終產出，保障后面藥品普及，這是對原料工藝路線的巨大挑戰。”

　　廖宗權表示，為了能夠克服困難完成藥品研發，滿足患病家庭對藥品的需求，他們加班加點，盡最大努力在今年9月完成了注冊，并于本月正式上市。“在研究過程中，因為了解到社會的迫切需求，以及對研發進度和質量的高要求，所以我們結合實際需求，去組織專業團隊，在短期內輸出產品，在一個月內完成了臨床樣品的生產，三個月內完成產品的工藝驗證，加班加點的完成了產品的注冊申報，讓后期產品能夠快速上市，為臨床患者提供藥品。”

　　中國抗癲癇協會會長洪震告訴記者，根據2019年發布的《全球癲癇報告》，癲癇患者非正常死亡或早死的風險是正常人的三倍，癲癇占全球疾病負擔的第五位，我國約有900萬癲癇患者。

　　洪震表示：“這次解決氯巴占臨床急需工作中，眾多相關方協同合作快速響應，國產氯巴占的迅速上市，徹底解決斷藥危機，是我國抗癲癇事業發展的重要里程碑，也是各方協同推進落實抗癲癇各項工作的一次縮影。我們希望在國家政府的重視和支持下，在社會各界齊心協力，共同推動下，中國的抗癲癇事業能夠不斷發展，最終切實惠及廣大癲癇患者及家庭。”

　　國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會主任委員張抒揚介紹，由于人口基數大，我國是罕見病發病的大國，目前中國罕見病患者超過2000萬，氯巴占用藥問題得到徹底解決，反映了國家和社會對罕見病患者群體的關注，也為解決其他罕見病用藥問題提供了路徑。

　　“進口、仿制雙管齊下，多方協同推進，徹底地解決保障患者用藥需求的工作思路，開創了具有中國特色的保障藥品可及性的創新機制，為解決其他罕見病用藥問題提供了一條可參考的路徑，也對臨床不斷攻克罕見病患者治療問題堅定了信心。希望通過國家、醫療機構、企業等全社會多方共同的努力，中國的罕見病患者治療需求能夠不斷得到解決。”張抒揚表示。