新華社北京7月5日電 題：研發監管審評同頻共振 加快邁向醫藥創新強國

　　新華社記者戴小河

　　藥品和醫療器械關乎每個家庭。藥品醫療器械審評審批制度改革以來，醫藥產業創新水平顯著增強。近年來，我國藥械研發呈現出怎樣的態勢、下一步審評資源向哪些領域傾斜、高端醫療器械發展有哪些政策安排、保障罕見病藥品的研發和生產有哪些舉措？

　　國家藥監局相關負責人在國務院新聞辦公室5日舉行的“權威部門話開局”系列主題新聞發布會上，一一回應上述關切。

　　創新產品加快上市

　　國家藥監局局長焦紅表示，今年上半年我國有24個創新藥、28個創新醫療器械獲批上市。這些年來，國家藥監局持續深化藥品醫療器械的審評審批制度改革，鼓勵創新的政策紅利不斷釋放。從這些年藥品、醫療器械產品審評的受理量、審批量來看，我國的藥品醫療器械創新已經進入爆發期。

　　她說，鼓勵創新是藥品醫療器械審評審批制度改革的核心要義。通過優先審評程序，每年有100多個藥品獲批上市。國家藥監局正逐步把審評資源傾斜到臨床急需的、有明確療效的創新藥、兒童藥、罕見病用藥等相關產品。2022年有66個兒童用藥獲批上市，今年上半年又有46個兒童用藥完成審評。

　　國家藥監局還出臺《關于促進中藥傳承創新發展的實施意見》，推動建立符合中醫藥特點的審評技術標準體系，批準中藥新藥31個，助力中藥傳承創新發展。

　　同時，扎實推進仿制藥質量和療效一致性評價工作，目前已有615個品種通過一致性評價。

　　高端器械審評“單獨排隊”

　　國家藥監局副局長徐景和說，要加快補齊我國高端醫療裝備短板，加快關鍵核心技術攻關，突破技術瓶頸，實現高端醫療裝備自主可控。近年來，國家藥監局做了三大方面的工作：

　　——強化頂層設計，推進部門協同。國家藥監局與多部門聯合印發《“十四五”國家藥品安全及促進高質量發展規劃》，明確促進醫療器械產業高質量發展的原則、目標和任務。與工信部、國家衛健委等部門聯合印發《“十四五”醫療裝備產業發展規劃》等文件，形成政策合力。牽頭建立人工智能醫療器械、醫用生物材料兩個技術創新合作平臺，加快相關科技成果在醫療器械領域的轉化應用，配合開展相關產品揭榜掛帥等工作，聚焦科技發展前沿，提前布局。

　　——加強監管研究，不斷創新審批舉措。圍繞技術和監管前沿持續研發醫療器械監管新工具、新標準、新方法，建立技術審評向產品研發階段前移的工作機制，重點圍繞如ECMO、粒子治療系統、心室輔助系統等高端醫療器械，提前介入指導，以點帶面助推我國高端醫療器械突破。

　　——鼓勵創新醫療器械上市，推動產業高質量發展。近年來，國家藥監局以創新醫療器械為主攻點，先后印發《創新醫療器械特別審查程序》《醫療器械優先審批程序》，讓創新產品和臨床急需產品“單獨排隊，一路快跑”。目前已批準國產的“腦起搏器”、碳離子治療系統、質子治療系統、磁共振成像系統、全景動態PET-CT、第三代人工心臟、人工血管等217個創新高端醫療器械產品上市，實現高端醫療器械國產突破，解決部分產品嚴重依賴進口的問題。

　　罕見病藥物上市數量速度雙提升

　　國家藥監局副局長黃果說，罕見病用藥研發難度很大，但市場規模不大。不過，具體到每一個家庭、每一個患者，罕見病用藥是不可或缺的救命藥。每一種罕見病藥物都值得全力以赴。

　　近年來，國家藥監局以深化藥品審評審批制度改革為契機，努力加快罕見病藥物上市，讓更多罕見病患者有藥可用，主要有兩方面舉措。

　　一方面，釋放政策紅利，讓罕見病用藥研發持續加速。從2018年起，國家藥監局建立專門通道，在審評審批環節，對包括罕見病用藥在內的臨床急需境外新藥，實行單獨排隊、鼓勵申報、加快審評。目前有23個罕見病新藥通過專門通道獲批進口上市。在所有藥品上市申請中，罕見病新藥的審評審批時限是最短的。

　　另一方面，加強技術指導，讓企業少走彎路。針對罕見病單病種發病率極低的特點，藥物研究難度遠遠超過其他常見多發病的特殊性，對治療罕見病的創新藥給予特殊政策傾斜，藥品審評機構對罕見病新藥實行早期介入、研審聯動、全程服務，組建專門的審評團隊跟進罕見病新藥的創新研發。允許企業滾動遞交研究資料，在溝通交流、核查檢驗、綜合審評等重點環節，建立了無縫銜接機制。這些做法提升了罕見病新藥研發的質量和效率。

　　通過綜合施策，近年來我國罕見病用藥上市數量和速度實現了“雙提升”。2018年以來，我國批準上市的進口和國產罕見病用藥已經達到68個。下一步，國家藥監局將繼續關注罕見病用藥需求，在確保安全、有效、質量可控的基礎上，加快罕見病藥品審評審批，為罕見病患者延緩病情發展、提高生活質量作出最大努力。