中新網上海3月26日電(記者 陳靜)科學研究發現，在DNA和蛋白質之間有個“中間人”，負責傳遞信息，mRNA就是這個“中間人”。 mRNA技術作為一種新興的治療策略引起了廣泛關注。將先進的mRNA技術平臺與AI算法結合，并應用于藥物和疫苗研發過程，能夠大幅提速增效，改變產業發展格局。

　　記者26日在走訪中了解到，中國創新藥企正基于其自主可控的mRNA技術平臺，聚焦有巨大臨床需求但缺乏針對性藥物的“藍海”，開發擁有自主知識產權的mRNA創新藥物和疫苗。

　　云頂新耀首席執行官羅永慶當日接受采訪時透露，通過此前的合作，企業在消化吸收加拿大Providence Therapeutics公司mRNA技術的同時，展開升級。如今，研發團隊正利用經臨床驗證的mRNA技術平臺快速推進多個項目，其自研mRNA疫苗管線已步入高速發展期。他告訴記者，位于浙江嘉善mRNA疫苗GMP(“良好生產規范”)生產基地的年產能可達7億劑。

　　高效的遞送技術是mRNA療法藥效的保證。對此，羅永慶表示，除了利用引入的遞送技術，企業方面也在自主研發和開發新一代脂質納米粒(LNP)遞送系統以增強細胞介導的免疫反應。

　　據了解，從理論上說，mRNA能夠表達任何蛋白質，可以探索治療幾乎所有基于蛋白質的疾病。靶點豐富、安全性較高是mRNA藥物和疫苗的突出優勢。上海生物制品研究所總經理李秀玲曾表示，mRNA技術作為通用的平臺型技術，應用場景廣泛，潛力巨大，協同推進mRNA關鍵核心技術攻關、自主技術開發和產品轉化應用，對增強生物醫藥產業技術創新能力和保障民眾身體健康具有重要意義。

　　過去藥物開發一般都是一次性，即專注于識別某一特定靶點的分子進行研究，通常不適用于另一個疾病目標。在采訪中，記者了解到，mRNA被看作是可以重寫的“軟件”。當mRNA技術構建出類似于數字領域的技術平臺，更類似于形成共享式開發模式，使基于同一平臺的藥物和疫苗更快研發出來，可用于傳染病預防和癌癥治療。這顛覆了藥物開發模式，顯著提高藥物開發的生產力水平。這意味著，過去難以成藥的蛋白或胞內蛋白均可由 mRNA編碼表達，且免疫原性可控，代謝產物純天然。mRNA技術平臺可以實現“核酸+遞送”的一體化，其應用場景廣泛，潛力巨大。

　　近年來，AI算法被越來越多地應用于生物醫藥領域。傳統的藥物開發通常需要經歷多年的開發過程，耗資巨大，且失敗率很高。用AI藥物平臺開發新藥，效率大幅提升，時間和費用大幅下降。不久前，中國生物技術企業英矽智能在Nature子刊NatureBiotechnology發表了關于AI制藥的論文。該企業在全球率先開發AI藥物的研發歷程備受關注。

　　mRNA技術疊加AI有望重塑產業格局。“mRNA技術必須和AI以及機器學習等算法結合起來才能快速發展。”羅永慶坦言，通過廣泛利用生物醫學數據，我們可以快速尋找全新潛在治療靶點；運用AI等算法進行序列設計，能夠兼顧化學穩定性、翻譯效率和免疫原性等，在基因天文數字般的編排可能中尋找最優解，結合實驗數據最終將候選分子推向臨床應用。

　　談及自主研發mRNA腫瘤治療疫苗，羅永慶指出，個性化的mRNA腫瘤治療疫苗是通過測序明確患者腫瘤組織的基因突變，通過算法找到免疫原性好的抗原序列，之后利用mRNA技術平臺合成含有多個腫瘤新抗原序列的產品，回輸病人體內，激發產生特異T細胞攻擊腫瘤。他透露，云頂新耀自主知識產權的mRNA腫瘤治療性疫苗有望今年進入臨床階段。

　　在羅永慶看來，要成為生物制藥行業內的一流企業，既要有商業化非常成功的產品，更要有自己的技術平臺，并實現全球布局。“在企業發展，第一階段云頂新耀以引進為主，目前實現了自主研發與授權引進的‘雙輪驅動’。”他說，到2030年，企業將努力成為亞洲領先的綜合性生物制藥公司。關于中國創新藥“出海”，羅永慶直言，藥品只要有足夠競爭力，就能順利“出海”。未來云頂新耀將不斷推出具備顯著臨床差異化優勢的同類首創和同類最佳新藥，滿足全球患者需求。(完)